药物治疗怎样才是最适宜？看看专家大腕怎么说

近些年，基因组技术的革新引领了新药靶点数量增加，推动了新药的研发和使用；循证医学、价值医学的发展，有效地促进了药物合理使用和医疗的进步。在近日由北京药学会主办，北京市社区卫生协会协办，《临床药物治疗杂志》社承办的首届临床药物治疗大会上，大会以“共同追求适宜的药物治疗”为主题，邀请多位国内外知名专家，共同探讨了众多医药界新思想、新动态，其中几位专家的演讲格外精彩。

精准用药

是精准医学的核心

中国医学科学院北京协和医学院院校长、中国工程院副院长、中国工程院院士王辰：如今，有多种医学模式在共同推进医学进步，其中以循证医学和精准医学在近些年最受推崇。循证医学是用“小人群”建立“大人群”的临床指南，它关注群体的共同特征，对个体间的差异注意不够。精准医学是基于个体制定个体化治疗方案的，以个体基因组差异为根本依据。两者是不同层面、不同侧重、互为补充且无法互相替代的。

精准医学的核心是药物基因组学。精准医学在临床实际中通常有三个实际应用领域。一是帮助医生明确药物适应证，如肿瘤靶向药物、小分子药物，它们的应用可通过患者的肿瘤分子病理结果、信号通路等加以选择。二是药物禁忌证规避，比如氟尿嘧啶、卡马西平等药物在应用前可通过检测相关基因，避免严重药物副作用，以确保患者能够安全应用。三是剂量选择，如某种药物患者应用效果个体差异很大，此时检测相关的药物代谢基因可帮助医生精准决策临床用药剂量。

不难理解，精准医学的核心就是药物基因组学，为此国际学术界已形成较系统的药物精准治疗知识库，截至今年5月17日美国共纳入266种药物，其中非靶向药物211种，靶向药物55种。而这些药物中，有些（A类）在使用前必须检测、有些（B类）使用前强烈建议检测，还有些使用前建议检测。相对而言，我国尚未形成完备的药物精准治疗知识库，在美国纳入266种药物中，我国已上市166种，其中仅有卡马西平在说明书中进行了警示性标注。因此只有结合我国人群特点，将现有药物进行清晰分类，即建立我们的药物精准治疗知识库，才能让精准医学的研究成果真正落地应用、造福患者。

需关注药物经济学评价

首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长、国家神经疾病临床研究中心主任王拥军：无论是临床医生还是临床药师，大家最为关心的都是药品应用的安全性和有效性，较少考虑经济性，但其实在很多药物研究过程中，药物经济学也是非常关键的研究方向之一。

药物经济学的研究任务主要是通过成本分析对比不同的药物治疗方案/医疗干预措施与其他治疗干预方案的优劣，设计合理的医护干预方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的作用。由于每个国家的国情不同，因此富裕的国家比贫穷国家为获得同样的增量效果愿意支付更高的额外费用。因此采用同一个标准判断是否有成本效果是比较武断的，设定判断标准时需要考虑各国的支付能力。美国的评价标准相对直接，非常值得、值得和不值得的标准分别为小于1万美元、1万~5万美元、大于5万美元。

下面以我们的一项研究举例说明医药经济学研究的重要性。在正常人群发生致残性脑血管病之前，大多会先发生非致残性脑血管病，这些患者中有10%~20%会出现复发并进展为致残性脑血管病，而若接受及时充分的治疗，则可避免复发甚至回归正常人群。我们团队完成的CHANCE研究就是针对这些伴有急性非致残性脑血管事件高危人群进行的氯吡格雷疗效研究。研究得出了阳性结果，即氯吡格雷能够有效减少复发（HR=0.68）。但新的联合治疗方案每位患者在3个月的疗程内需要支付更多费用，那么它是否划算呢？这是我们必须要回答的问题，因为如果不划算，它是很难成为A类推荐被写入指南的。

随后的研究证实患者多支付1250元，可以平均额外获得0.037个质量调整生命年，因此联合应用氯吡格雷/阿司匹林是值得的。而且今后若氯吡格雷价格进一步下降，这一治疗还会更为划算。

可见，药物经济学的作用有很多，它可以提高药物资源的技术效率和配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的不合理增长，影响药物定价与报销补偿，提供市场营销依据以及提